To rzadka genetyczna choroba, która do niedawna prowadziła, w najcięższej postaci, do szybkiego zgonu dziecka, a w postaciach mniej agresywnych – do ciężkiej niepełnosprawności. Od 2019 r. chorzy są leczeni nowoczesnym (i drogim) lekiem – nusinersenem. Teraz refundacja obejmie kolejny lek oraz terapię genową.
To jedna z najdroższych metod leczenia, rynkowo warta ok. 2,1 mln dolarów. Wiele dzieci z Polski już ją podjęło – m.in. komercyjnie, dzięki zbiórkom – inne czekają na uzbieranie pełnej kwoty. Wszystko wskazuje, że będą musieli zbierać je nadal. Kryteria, jakie przyjęło Ministerstwo Zdrowia, są bowiem wykluczające. Bezpłatnie terapię genową będą mogły otrzymać dzieci do 6. miesiąca życia, zdiagnozowane podczas badań przesiewowych. Resort wykluczył też dzieci, które zaraz po diagnozie rozpoczęły leczenie nusinersenem.
CZYTAJ TAKŻE
NAJDROŻSZY LEK ŚWIATA: Głośne, wielomilionowe zbiórki na dzieci z rdzeniowym zanikiem mięśni pokazują potęgę solidarności i siłę nowych mediów. Ale prowokują też pytania o etyczne granice apeli o pomoc >>>
Te kryteria są spójne, oparte na dowodach, że terapia genowa ma najwyższą skuteczność – i bezpieczeństwo – gdy jest podana wcześnie. Jednocześnie wielu ekspertów zwraca uwagę, że Polska pod względem refundacji terapii genowej przyjęła najbardziej rygorystyczny wariant. Lek w UE został zarejestrowany dla dzieci do wagi 21 kg, a producent podaje, że najlepsze efekty osiąga się, gdy pacjent nie przekroczy 2 lat (lub 13,5 kg).
Temat terapii genowej będzie jeszcze długo rozpalał emocje, również polityczne, a publicznie będą padać oskarżenia o niesprawiedliwe potraktowanie części chorych dzieci. Zabrakło empatii, która nakazywałaby znalezienie rozwiązania pomostowego, uwzględniającego choć część już zdiagnozowanych dzieci. ©
„Tygodnik Powszechny” – jedyny polski tygodnik społeczno-kulturalny.
30 tys. Czytelniczek i Czytelników. Najlepsze Autorki i najlepsi Autorzy.
Wspólnota, która myśli samodzielnie.
Artykuł pochodzi z numeru Nr 36/2022
