Wykupienie dostępu pozwoli Ci czytać artykuły wysokiej jakości i wspierać niezależne dziennikarstwo w wymagających dla wydawców czasach. Rośnij z nami! Pełna oferta →
To pierwsza terapia genowa, którą zatwierdzono w Stanach Zjednoczonych. „Przekraczamy w medycynie nowe granice”, mówił Scott Gottlieb, komisarz FDA. Co to oznacza w praktyce?
Terapia Kymriah należy do tzw. immunoterapii onkologicznej, w której do zwalczania nowotworów wykorzystuje się układ odpornościowy. Nowość polega na tym, że komórki pacjenta zostają pobrane, a następnie poddawane są modyfikacji genetycznej, dzięki której potrafią skuteczniej wykrywać komórki nowotworowe – po czym trafiają z powrotem do organizmu pacjenta. Rzeczywiście jest to więc modyfikacja genomu, choć wyłącznie jednej, nierozmnażającej się linii komórkowej.
Czy to „cudowny lek na raka”? Odpowiedź znów brzmi: „nie”. Wciąż prawdziwa jest stara prawda, że „rak to tysiące chorób” (z których tylko niektóre można określać jako „rak”). Zatwierdzona przez FDA terapia dotyczy wyłącznie osób przed 26. rokiem życia, chorujących wyłącznie na jeden z dwóch podtypów ostrej białaczki limfoblastycznej (ALL), ponadto wyłącznie w przypadkach szczególnej oporności na leczenie lub przy przynajmniej dwóch wcześniejszych nawrotach choroby po remisji. W każdym innym przypadku leczenie będzie wymagało osobnych badań.
Również słowo „cudowny” należy traktować z ostrożnością. Wiemy, że terapia Kymriah jest lepsza od najlepszej obecnie dostępnej metody leczenia ALL – to bowiem trzeba było wykazać FDA, aby uzyskać na nią zgodę. Aż tyle i tylko tyle. W głównym badaniu klinicznym na 63 pacjentów poddanych tej terapii aż 83 proc. zaznało w ciągu trzech miesięcy pełnej lub częściowej remisji. Z drugiej strony są skutki uboczne. Jeszcze w 2015 r. u 47 proc. pacjentów stosujących Kymriah występował ostry, czasem zagrażający życiu, stan zapalny, wywołany przez „ogłupiałe” komórki układu odpornościowego. Zajrzałem: na karcie produktu udostępnionej przez FDA ten sam syndrom został wymieniony jako „bardzo częsty” skutek uboczny…
Rzeczywiście, otwiera się przed nami nowa, ekscytująca metoda – ingerencji genetycznych – jednak w praktyce jest to znów sekwencja małych kroków do przodu. Warto po drodze zerkać na zakres wykonywanych modyfikacji genetycznych. Ten będzie się bowiem tylko zwiększał, również krok po kroku. ©
