Wykupienie dostępu pozwoli Ci czytać artykuły wysokiej jakości i wspierać niezależne dziennikarstwo w wymagających dla wydawców czasach. Rośnij z nami! Pełna oferta →
Cukrzyca dotyczy ponad 380 milionów ludzi na całym świecie i zgodnie z prognozami Międzynarodowej Federacji Cukrzycy liczba ta będzie stale rosnąć. Cukrzyca typu I dotyka około 10 proc. spośród wszystkich diabetyków. Jest to choroba autoimmunologiczna, w której tzw. komórki beta (β) trzustki – produkujące insulinę – są niszczone przez własny układ odpornościowy organizmu. Szansą na długotrwałe wyleczenie są przeszczepy komórek trzustki, dziś mogą być pobierane jedynie od zmarłych dawców.
Idealnym rozwiązaniem byłoby opracowanie metody, która stworzyłaby odnawialne i nieograniczone źródło komórek β, w pełni funkcjonalnych po wszczepieniu do organizmu pacjenta.
Właśnie taką metodę opracował zespół biologów z Uniwersytetu Harvarda i Uniwersytetu Massachusetts pod kierunkiem prof. Douglasa Meltona, którego dwójka dzieci choruje na cukrzycę typu I. Naukowcy odkryli, jak otrzymać tzw. komórki beta trzustki wprost z komórek macierzystych. „Chcieliśmy zastąpić zastrzyki z insuliny rozwiązaniem naturalnym” – mówił naukowiec. Przełomowa publikacja ukazała się na łamach czasopisma „Cell” pod koniec zeszłego roku.
Historia badań nad cukrzycą sięga lat 20. XX wieku. Odkryto wtedy, że chorobę tę powoduje właśnie brak insuliny – produkowanego w trzustce hormonu, który odgrywa kluczową rolę w metabolizmie węglowodanów. Frederick Banting i John Macleod zostali za to uhonorowani Nagrodą Nobla w 1923 r. Kolejny Nobel powędrował w 1958 r. do Fredericka Sangera, który trzy lata wcześniej ustalił sekwencję aminokwasową insuliny.
Pacjenci z cukrzycą przez dekady byli leczeni insuliną pozyskiwaną od zwierząt. Gen ludzkiej insuliny został sklonowany dopiero w 1978 r. i od tego czasu rozwinęła się produkcja rekombinowanego hormonu na skalę przemysłową: przy wykorzystaniu technik inżynierii genetycznej gen ludzkiej insuliny wprowadzany jest do bakterii E. coli. Hodowle bakteryjne produkują w ten sposób ludzkie białko, które jest następnie oczyszczane i wykorzystywane do produkcji zastrzyków.
Insulina podawana w ten sposób nie jest lekiem na cukrzycę, lecz jedynie wspomaganiem metabolizmu organizmu i kontroli poziomu cukru. Niestety, nie chroni ona pacjentów przed długotrwałymi skutkami cukrzycy, takimi jak zaburzenia krążeniowe czy neurologiczne.
Dlatego właśnie tak potrzebne są strategie badawcze, które poszukują sposobów na wyleczenie cukrzycy.
Komórki macierzyste to takie, które potrafią dać początek dowolnym rodzajom komórek budujących ludzkie ciało. Naukowcy „przeprogramowali” ludzkie komórki macierzyste w komórki β trzustki produkujące insulinę – komórki SC-β. Aby dokładnie poznać biologię komórek produkujących insulinę, genetycy przeanalizowali, które geny są w nich włączane, a które wyłączane. Wiedza ta posłużyła do przygotowania mieszaniny związków, które mogą odpowiednio manipulować poziomami tych genów.
Żeby opracować skład koktajlu chemikaliów oraz dokładnego protokołu hodowli, zespół badaczy przetestował ponad 150 kombinacji około 70 różnych cząsteczek, które pełnią kluczową rolę w biologii trzustki. Całość procedury wymaga 4–5 tygodni. Otrzymane komórki SC-β odpowiadały produkcją insuliny na zwiększony poziom glukozy, co było już wielkim sukcesem.
Oglądając otrzymane komórki SC-β pod mikroskopem, badacze stwierdzili, że anatomicznie komórki wyglądają dokładnie tak jak zdrowe komórki trzustki. Następnie wszczepiono je myszom, którym osłabiono układ odpornościowy, by nie potraktował ich jak obcych ciał i nie zniszczył na wstępie. U myszy komórki podejmowały swoją funkcję i produkowały insulinę w odpowiedzi na podanie glukozy.
W kluczowym eksperymencie transplantacja komórek SC-β niemal od razu poskutkowała zahamowaniem hiperglikemii u myszy-diabetyków.
Nowatorska metoda pozwala na wyhodowanie 300 mln komórek w objętości jedynie pół litra pożywki. Przeciętny pacjent o wadze około 70 kg potrzebuje do przeszczepu 340 – 750 mln komórek SC-β. A zatem jedynie jeden litr hodowli! Takie odnawialne źródło komórek jest też bardzo cenne dla firm farmaceutycznych szukających leków na cukrzycę: jedna butelka komórek SC-β wystarczy do przetestowania nawet 30 tys. różnych związków.
Głównym zadaniem, które stoi teraz przed naukowcami, jest uchronienie tych komórek przed układem odpornościowym biorcy. Jednym z pomysłów jest umieszczenie komórek w specjalnej kapsule, niewidzialnej dla organizmu. Jak mówił prof. Melton na łamach „The Guardian”: „Teraz jesteśmy tylko o jeden krok badań przedklinicznych przed metą”. Jeżeli próby kliniczne na ludziach się powiodą, nowa metoda będzie szansą dla milionów pacjentów. ℗
