Reklama

Ładowanie...

Edytor DNA w testach klinicznych

Edytor DNA w testach klinicznych

18.07.2022
Czyta się kilka minut
W

W Nowej Zelandii pierwszy pacjent na świecie otrzymał innowacyjną terapię genetyczną, która precyzyjnie naprawia DNA bezpośrednio w komórkach pacjenta. Lek VERVE-101 ma zostać podany do końca roku, również w USA, 40 chorym na dziedziczną rodzinną hipercholesterolemię – zaburzenie metaboliczne prowadzące do podwyższonego poziomu cholesterolu i sprzyjające powstawaniu chorób krążenia.

Terapia opiera się na metodzie naprawy mutacji poprzez edycję zasad, czyli podstawowych cegiełek budulcowych DNA. Mutacje polegają na trwałej zmianie jednej zasady w inną, co może mieć wpływ na funkcjonowanie komórki – i całego organizmu. Lek określany jako edytor zasad (ang. base editor) składa się z trzech elementów: cząsteczki RNA, która odszukuje właściwy fragment DNA, enzymu Cas9, który w tym miejscu rozwija nici i go nacina, oraz drugiego enzymu, który dokonuje korekty – wymienia zmutowaną zasadę na poprawną. Wkrótce mają się rozpocząć również testy kliniczne terapii BEAM-101, która przy pomocy edycji zasad ma zwiększyć produkcję hemoglobiny płodowej w leczeniu anemii sierpowatej i β-talasemii. ©

Ten materiał jest bezpłatny, bo Fundacja Tygodnika Powszechnego troszczy się o promowanie czytelnictwa i niezależnych mediów. Wspierając ją, pomagasz zapewnić "Tygodnikowi" suwerenność, warunek rzetelnego i niezależnego dziennikarstwa. Przekaż swój datek:

Autor artykułu

Doktor biologii molekularnej i popularyzatorka nauki, autorka „Tygodnikowego” działu Nauka. Absolwentka kierunku biotechnologia medyczna na Uniwersytecie Jagiellońskim. W czasie studiów...

Napisz do nas

Chcesz podzielić się przemyśleniami, do których zainspirował Cię artykuł, zainteresować nas ważną sprawą lub opowiedzieć swoją historię? Napisz do redakcji na adres redakcja@tygodnikpowszechny.pl . Wiele listów publikujemy na łamach papierowego wydania oraz w serwisie internetowym, a dzięki niejednemu sygnałowi od Czytelników powstały ważne tematy dziennikarskie.

Obserwuj nasze profile społecznościowe i angażuj się w dyskusje: na Facebooku, Twitterze, Instagramie, YouTube. Zapraszamy!

Newsletter

© Wszelkie prawa w tym prawa autorów i wydawcy zastrzeżone. Jakiekolwiek dalsze rozpowszechnianie artykułów i innych części czasopisma bez zgody wydawcy zabronione [nota wydawnicza]. Jeśli na końcu artykułu znajduje się znak ℗, wówczas istnieje możliwość przedruku po zakupieniu licencji od Wydawcy [kontakt z Wydawcą]