Wykupienie dostępu pozwoli Ci czytać artykuły wysokiej jakości i wspierać niezależne dziennikarstwo w wymagających dla wydawców czasach. Rośnij z nami! Pełna oferta →
W Nowej Zelandii pierwszy pacjent na świecie otrzymał innowacyjną terapię genetyczną, która precyzyjnie naprawia DNA bezpośrednio w komórkach pacjenta. Lek VERVE-101 ma zostać podany do końca roku, również w USA, 40 chorym na dziedziczną rodzinną hipercholesterolemię – zaburzenie metaboliczne prowadzące do podwyższonego poziomu cholesterolu i sprzyjające powstawaniu chorób krążenia.
Terapia opiera się na metodzie naprawy mutacji poprzez edycję zasad, czyli podstawowych cegiełek budulcowych DNA. Mutacje polegają na trwałej zmianie jednej zasady w inną, co może mieć wpływ na funkcjonowanie komórki – i całego organizmu. Lek określany jako edytor zasad (ang. base editor) składa się z trzech elementów: cząsteczki RNA, która odszukuje właściwy fragment DNA, enzymu Cas9, który w tym miejscu rozwija nici i go nacina, oraz drugiego enzymu, który dokonuje korekty – wymienia zmutowaną zasadę na poprawną. Wkrótce mają się rozpocząć również testy kliniczne terapii BEAM-101, która przy pomocy edycji zasad ma zwiększyć produkcję hemoglobiny płodowej w leczeniu anemii sierpowatej i β-talasemii. ©
