Dotychczas nie było możliwe leczenie przyczynowe choroby Alz- heimera, czyli najczęstszej formy otępienia. Samo łagodzenie objawów nie zatrzymuje postępu choroby, w której niszczenie struktur mózgu powoduje zanik pamięci i stopniową utratę funkcji poznawczych, prowadząc do całkowitej zależności pacjenta od opiekunów. Dowiedziono, że w tkance mózgowej osoby chorej gromadzą się nieprawidłowo zbudowane białka – amyloid beta oraz białko tau – i to one odpowiadać mogą za wystąpienie i narastanie objawów. Te odkrycia stały się punktem wyjścia do opracowania terapii hamujących postęp choroby.

W „New England Journal of Medicine” opublikowano wyniki badania klinicznego dotyczącego jednej z takich terapii. Lecanemab to przeciwciało skierowane przeciwko rozpuszczalnym protofibrylom amyloidu beta, czyli formie tego białka, która jest najbardziej toksyczna dla neuronów. Po 18 miesiącach obserwacji grupy prawie 900 pacjentów, u otrzymujących ten lek wykazano spowolnienie postępu choroby o 27 proc. Efekty oceniano na podstawie klinicznej skali otępienia. Choć różnica wyniosła zaledwie 0,45 w 18-punktowej skali, to lek oceniono jako bardzo obiecujący.

Jest to pierwszy preparat wykazujący pozytywny wpływ na funkcje poznawcze pacjentów z chorobą Alzheimera. Zarejestrowany przed rokiem w USA lek aduhelm znacząco zmniejsza złogi amyloidu beta w mózgu, ale nie wpływa na stan kliniczny chorych. Zawarte w preparacie przeciwciało, aducanumab, działa na mniej toksyczną dla mózgu formę białka, inną niż lecanemab. Ze względu na niewystarczające dane producent aduhelmu wycofał wniosek o jego rejestrację w Europie.

Podobne problemy ze skutecznością wykazał niedawno inny lek, gantenerumab. Dla niektórych naukowców wątpliwy stał się sam cel terapii – złogi amyloidu beta mogą być jednym ze skutków, a nie przyczyną choroby Alzheimera.

Kilka innych kwestii również studzi optymizm. Nowy lek wywołuje szereg skutków ubocznych, takich jak obrzęk mózgu i krwawienia śródczaszkowe. U 7 proc. badanych leczenie zostało przerwane ze względu na powikłania. Zaś sama terapia, jeśli zostanie dopuszczona, będzie kosztowna i trudna organizacyjnie. Pomimo tego, opisane badanie dowodzi, że możliwe jest znalezienie słabego punktu choroby – a to daje szanse na skuteczne leczenie w przyszłości.©