Polska jest jednym z kilku krajów kontynentu (obok m.in. Bułgarii, Portugalii i Wielkiej Brytanii), które nie włączyły zarejestrowanego w UE w połowie 2017 r. leku do systemu refundacji. Dzień przed negocjacjami minister zdrowia Łukasz Szumowski otrzymał list od przewodniczącego KEP abp. Stanisława Gądeckiego. „Proszę o możliwie najszybsze doprowadzenie do refundacji leku” – napisał, wyrażając smutek z powodu niedawnej śmierci trojga dzieci z SMA. „Mógł je uratować lek, na który chorzy w Polsce czekają od ponad półtora roku. (...) Mimo postępów medycyny setki chorych stoją przed widmem nieubłaganej niepełnosprawności i śmierci” – dodał.

SMA powoduje degenerację neuronów ruchowych i stopniową utratę możliwości poruszania się, przełykania i oddychania. Nusinersen zatrzymuje postęp choroby i pozwala przywrócić część zdolności ruchowych. Biogen wyznaczył cenę katalogową leku w krajach Unii na poziomie 90 tys. euro za dawkę: koszt rocznej terapii to 540 tys. euro w pierwszym roku i 270 tys. w kolejnych latach (to jeden z najdroższych leków świata). W Polsce żyje ok. 500-800 osób z SMA, co roku rodzi się 20-30 dzieci z tą chorobą. Negocjacje trwają: rząd oczekuje obniżenia ceny. Strony nie wykluczają porozumienia przed Świętami. ©℗