Naukowcy z Oregon Health & Science University (OHSU) w Portland wykorzystali ją w eksperymentalnym leczeniu pewnej wersji genetycznej choroby wzroku – wrodzonej ślepoty Lebera (LCA10). To jedna z najczęstszych przyczyn wrodzonej ślepoty u dzieci, na którą dotąd brakowało terapii. Charakteryzuje się niewrażliwością fotoreceptorów oka na światło, ze względu na nieprawidłowo działające geny kontrolujące białka.

Wcześniejsze próby ingerencji genetycznej polegały na pobieraniu DNA z organizmu, a następnie wprowadzeniu z powrotem zmodyfikowanego materiału. Tym razem naukowcy zakodowali technikę CRISPR-Cas9 w genom wirusa, który został następnie umieszczony w pobliżu komórek fotoreceptorów. Przekształcony w „nożyczki genetyczne” wirus zaczął wycinać fragmenty zmutowanego genu kodujące nieprawidłowe białka. ©